Overview
개요
우리의 목표는 유전자 치료제의 혁신적 혜택을 희귀 질환을 넘어 주요 다빈도 질환으로 확장하는 것입니다. 이를 위해 전 세계적으로 미충족 수요가 높은 안과 및 신경계 질환 타깃의 고도화된 AAV 유전자 치료제 파이프라인 개발에 매진하고 있습니다.
| 코드 | 치료 분야 | 적응증(상세) | 개발 단계 | 비고 |
|---|---|---|---|---|
| NG101 | Ophthalmology | Wet AMD |
NCT05984927
FDA 패스트트랙 지정
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NG101은 습성 노인성 황반변성(wet AMD)을 타깃으로 하는 당사의 선도 임상 프로그램입니다. 잦은 안구 내 주사 투여로 인한 기존 치료가 지닌 막대한 부담을 극복하기 위해 개발되었습니다. AAV8 벡터를 사용해 코돈 최적화된 애플리버셉트(Aflibercept) 유전자를 단회 망막하 투여하여 장 기적이고 지속적인 질환 통제를 목표로 합니다. 2024년 11월 FDA 패스트트랙으로 지정되었습니 다. |
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| EG103 | Ophthalmology | Dry AMD (Geographic Atrophy) | ||
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EG103은 건성 노인성 황반변성에 동반되는 지도상 위축(GA)을 타깃으로 하는 First-in-class 프로 그램입니다. 단회 투여를 통해 망막 시냅스 구조 유지를 돕는 신경 보조 단백질인 최적화된 TAFA4의 지속적인 안구 내 발현을 유도합니다. 시력 저하의 주요 원인인 망막 시냅스 기능 장애 를 표적하여, 단 1회 투여만으로 시기능의 장기적인 보존을 목표로 합니다. |
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| EG201 | Neurology | Chronic Neuropathic Pain | ||
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EG201은 만성 신경병성 통증을 타깃하는 First-in-class 프로그램입니다. 후근신경절 내 신경세포 와 위성교세포 간의 상호작용을 조절하는 질병 조절 가설을 바탕으로 개발되었습니다. 단회 투여 를 통해 신경-교세포 결합 조절 인자인 FAM19A5를 표적하는 단일사슬항체(scFv)의 체내 발현을 유도하며, 통증 지속의 핵심 기전을 직접 표적하여 일관되고 장기적인 통증 제어를 목표로 합니 다. |
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자세히 보기NG101
- 치료 분야
- Ophthalmology
- 적응증(상세)
- Wet AMD
- 개발 단계
- 비고
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NCT05984927
FDA 패스트트랙 지정
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자세히 보기EG103
- 치료 분야
- Ophthalmology
- 적응증(상세)
- Dry AMD (Geographic Atrophy)
- 개발 단계
- 비고
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자세히 보기EG201
- 치료 분야
- Neurology
- 적응증(상세)
- Chronic Neuropathic Pain
- 개발 단계
- 비고