Vision-Preserving Gene Therapy for Geographic Atrophy
| 적응증 | 개발 단계 | 전달 유전자 | 투여 경로 | 혈청형 |
|---|---|---|---|---|
| Dry AMD (Geographic Atrophy) | Preclinical | TAFA4 | TBD | TBD |
EG103는 건성 노인성 황반변성(dry AMD) 치료의 패러다임을 해부학적 병변 억제에서 ‘실질적인 시기능 보존’으로 전환하는 혁신적인 AAV 유전자 치료제입니다. 기존 치료제가 해결하지 못한 시 력 저하의 근본 원인에 대응하기 위해 망막 시냅스를 보호하는 ‘TAFA4” 단백질을 독자적인 신규 타겟으로 도입했습니다. 단 1회 투여만으로 치료 물질의 지속적인 안구 내 발현을 유도함으로써 만성적인 반복 주사의 부담을 원천적으로 해소하며, 환자의 일상적인 시력을 장기적으로 보호하 는 차별화된 치료 가치를 제공합니다.
건성 노인성 황반변성(지도성 위축증)
건성 노인성 황반변성(Dry Age-related Macular Degeneration, dry AMD)은 장기간에 걸쳐 서서히 진행되며 환자의 중심 시력을 위협하는 만성 망막 질환입니다. 지도상 위축(Geographic Atrophy, GA)은 이러한 건성 노인성 황반변성의 진행된 후기 단계를 의미하며, 망막색소상피세포 및 광수용체의 점진적인 변성을 특징으로 하여 궁극적으로 비가역적 시력 상실을 초래합니다.
과거에는 RPE 기능 장애 중심으로 설명되었으나, 최근 연구는 이미 위축된 병변 너머로 광수용체 변성이 확장됨을 규명하며 주변부 망막의 구조적 안정성 보존의 중요성이 주목받고 있습니다.
기존 치료제의 한계
승인된 보체 경로 표적 주사제들은 병변 성장 억제 등 해부학적 개선은 입증했으나 일관된 시력 보존을 입증하는 데는 어려움을 겪고 있습니다.
우리의 해결책: EG103
현재 건성 황반변성(dry AMD)에 동반되는 지도상 위축(GA) 치료제들은 주로 병변의 확 장을 늦추는 해부학적 지표 개선에 집중되어 있습니다. 이는 의미 있는 진전이지만, 실제 환자들이 일상에서 체감하는 시기능의 개선으로 이어지지 않는다는 명확한 한계가 존재 하며, 만성적이고 반복적인 안구 내 주사 투여로 인한 환자의 부담 또한 심각한 미충족 수요로 남아있습니다. 이러한 한계를 극복하기 위해 당사는 치료 패러다임을 혁신하는 AAV 유전자 치료제 후보물질 EG103를 개발했습니다. EG103은 단순한 해부학적 병변 억 제를 넘어, 시력 저하의 근본 원인인 망막 시냅스의 기능 장애와 구조적 변형을 직접 표 적함으로써 실질적인 시기능을 장기적으로 보존하는 것을 목표로 합니다.
EG103는 '시냅스 보조(Synaptic support)'라는 차별화된 가설을 바탕으로 TAFA4 단백질을 새로운 치료 타깃으로 도입했습니다. 단회 투여를 통해 임상적 안전성이 확인된 AAV 벡 터가 망막 내에서 TAFA4의 지속적인 국소 발현을 유도합니다. 특히 저용량의 벡터만으 로도 우수한 치료 활성을 내도록 설계되어, 유전자 치료제에서 우려되는 용량 의존적 염 증 등의 이상 반응 위험을 최소화했습니다. 결과적으로 EG103은 단 한 번의 치료로 망 막 기능을 장기적으로 보조하여 잦은 주사 투여의 고통을 해소하고, 건성 황반변성의 장 기적인 치료 및 관리의 새로운 기준을 제시합니다.
