모든 생명 활동은 유전자에 담긴 정보로부터 단백질이 생성되는 생물학의 중심 원리에 기반합니다. 기존의 항체 의약품과 같은 단백질 치료제는 이 원리를 체외에서 구현한 것입니다. 치료 단백질을 만들어내는 유전자를 생산세포에 넣어 대량 배양하고, 정제하여 주사제로 만듭니다.
Science
Why AAV Gene Therapy
왜 AAV 유전자 치료인가
기존 단백질 치료의 한계: 반복 투여의 부담
01
효과 유지를 위한 반복 투여
이러한 단백질 의약품은 체내에서 분해되므로 효과를 유지하기 위해 반복적인 투여가 필수적입니다.
02
민감한 부위에 대한 지속적 부담
특히 안구나 척수강처럼 민감한 부위에서는 반복적인 주사가 장기적인 부담과 고통을 초래합니다.
03
삶의 질 저하와 감염 위험
반복적인 투여는 감염 위험을 높이고 환자와 보호자의 일상과 삶의 질에 부정적인 영향을 미칩니다.
AAV 유전자 치료: 근본적인 패러다임의 변화
AAV 유전자 치료제는 이러한 반복 투여의 문제를 근본적으로 해결하는 혁신적인 대안입니다. 치료 유전자를 인체에 직접 전달하여 환자의 몸이 스스로 치료 단백질을 생산하는 ‘생체 내 공장’ 역할을 하도록 만듭니다. 이 과정의 핵심은 치료 유전자를 목표 세포까지 안전하고 효과적으로 전달하는 벡터입니다.
단 한 번의 투여로 선사하는 질병으로부터의 자유
수많은 바이러스 벡터 중에서도 AAV(아데노부속바이러스)는 인체에 대한 낮은 병원성, 낮은 면역 반응, 그리고 장기적인 유전자 발현 능력으로 가장 널리 연구되고 있는 전달체입니다. AAV는 단 한 번의 투여만으로도 수년 이상 치료 유전자의 발현을 유지할 수 있습니다. 이러한 특성은 황반변성과 같은 난치성 질환의 치료 패러다임을 바꾸는 게임체인저로 평가받고 있습니다. 지속적인 치료의 고통에서 벗어나 단 한 번의 투여만으로 환자에게 질병으로부터의 진정한 자유를 선사하는 것. 이것이 AAV 유전자 치료제가 만들어갈 미래입니다.
