황반변성 유전자 치료제 NG101의
임상 1/2a상 중용량(코호트2) 44주 결과를 발표한다고 13일 밝혔다.
미국 망막전문의 학회(ASRS, American
Society of Retina Specialists)는 전 세계 망막 전문의와 연구자들이 참여하는 세계 최대 규모의 망막 전문 학회로, 망막 질환의 최신 임상 데이터와 혁신적 기술이 집중적으로 논의되는 실제 의료 현장과 가장 가까운 학회로 평가받는다. 올해 44회를 맞이하는 이번 ASRS
2026은 2026년 7월 15일부터 18일까지 캐나다 몬트리올에서 개최된다.
이번 학회에서 발표는 임상 책임자(PI)인
토론토대 피터 커티스(Peter Kertes) 교수가 맡는다. Dr.
Peter Kertes는 캐나다 토론토 대학교(University of Toronto) 안과학
및 시각과학부 교수이며, 망막, 황반, 유리체 질환 전문 안과 학계의 저명한 의사이다.
l Title:
One-Year First-in-Human Safety and Efficacy Data of Subretinal NG101 - A Novel
Low-Dose AAV Gene Therapy for Wet AMD: A Phase 1/2a Clinical Trial
l Speaker:
Peter J. Kertes, MD, FRCS(C) (Professor and Chair Department of Ophthalmology
and Vision Sciences, The University of Toronto)
l Date:
July 16th (Thr) at 8:15 am (한국시간 16일(목) 9:15 pm)
l Session: AMD-Neovascular
Panel. Beyond anti-VEGF: Emerging Durable Therapies in Neovascular AMD.
해당 발표 세션은 기존 항-VEGF 치료를
넘어서는 차세대 치료제의 최신 임상결과 발표 세션으로 고용량 단백질 치료제, 이중항체, 장기방출형 임플란트, AAV 유전자 치료제 파트로 구성되어 있으며, AAV 유전자 치료제 파트에서는 NG101(엘리시젠)과 Ixo-vec(일라이릴리(Eli
Lilly))의 임상 데이터가 발표될 예정이다.
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발표 제목 |
발표자 |
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1 |
Efficacy and safety of aflibercept 8 mg
in previously treated patients with nAMD or DME: 24-week results from the
phase 3b ELARA trial |
Eric Schneider, MD |
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2 |
Results of a Randomized, Proof-of-Concept
Clinical Trial Comparing OLN324 with Faricimab in Patients with Neovascular
Age-Related Macular Degeneration |
David Eichenbaum, MD, FASRS |
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3 |
Intravitreal Axitinib Hydrogel (OTX-TKI)
in Neovascular Age-Related Macular Degeneration: Efficacy and Safety Results
from the Phase 3 SOL-1 Trial |
Dilsher Dhoot, MD |
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4 |
One-year, First-in-Human, Safety and
Efficacy Data for Subretinal NG101 – a Novel Low-dose AAV Gene Therapy for
Wet AMD: A Phase 1/2a Clinical Trial |
Peter Kertes, MD, FRCS(C) |
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5 |
Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec)
intravitreal gene therapy for neovascular age-related macular degeneration
(nAMD): LUNA trial 2-year results |
Shawn Kavoussi, MD |
[출처: ASRS 홈페이지, 2026 Annual Meeting Program]
NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자치료제다. 글로벌 시장에서 연 매출 약 13조 원을 달성하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의
활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV8 벡터에
탑재해, 단 한 번의 망막하 투여만으로도 망막세포에서 장기간 항-VEGF
단백질을 발현시키도록 설계되었다. 특히 엘리시젠이 자체 개발한 CAT311 프로모터 플랫폼 기술이 적용되어 기존 유전자치료제 대비 매우 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현과
치료 효과를 나타내는 것이 특징이다. 이는 반복적인 안구 내 주사가 필요한 기존 치료법의 한계를 극복할
수 있는 혁신적인 접근법으로 평가된다.
한편 엘리시젠의 NG101은 2020년 체결된 공동개발 계약을 기반으로 파트너사인 이연제약과 함께 개발 중인 파이프라인이다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산 및 공급을 담당하고 있어, 향후 상업화 생산 시 신규 구축한 충주공장 GMP 시설에서 유전자
치료제를 생산할 계획이다.