엘리시젠, AAO(미국안과학회)에서 NG101 임상 1/2a상 모든 용량군에서의 일관된 유효성 결과 발표.
- 모든 용량군에서 일관성 있게 글로벌 경쟁사 대비 낮은 용량에서 획기적인 항-VEGF 투여 횟수 감소 입증.
- 용량 증가에 따라 시력개선 효능이 증가하는 경향성도 관찰됨.
- 2027년 상반기 중 미국 임상 2b상 승인 계획.
유전자 치료제 연구개발 기업 ㈜엘리시젠(대표 김종묵)이 AAO에서 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제 NG101의 임상 1/2a상 고용량군(코호트3) 24주 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.
미국안과학회(AAO, American Academy of Ophthalmology)는 세계 최대 규모의 안과 전문 학술대회 중 하나로, 안과 전문의 및 제약바이오 기업, 투자자들이 참가하여 최신 임상시험 결과, 신약 개발 현황, 최신 치료 가이드라인을 논의하는 학회이다. 이번 AAO 2026은 2026년 10월 9일부터 12일까지 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 개최되었다.
이번 학회에서 NG101 임상 결과는 미국 신시내티 안과연구소(Cincinnati Eye Institute)의 망막 전문의이자 University of Cincinnati 안과학 교수인 로버트 시스크(Robert A. Sisk) 박사가 발표하였다. 시스크 박사는 망막질환 및 유전자치료 분야에서 풍부한 임상·연구 경험을 보유하고 있으며, 다양한 유전성 망막질환 및 유전자치료 임상시험에 참여해 왔다. 특히 엘리시젠의 NG101 임상 1/2a상에서 연구책임자(PI) 및 수술의로 참여하고 있으며, 이러한 임상 경험과 유전자치료 분야의 풍부한 전문 지식을 바탕으로 엘리시젠의 NG101 임상 2b상에서 미국 National PI로 활동할 예정이다.
NG101의 임상 1/2a는 투여 용량별로 저용량군(코호트1), 중용량군(코호트2), 고용량군(코호트3)으로 설계되어 있으며 엘리시젠은 지난 5월 ARVO에서 저용량군 52주 결과, 지난 7월 ASRS에서는 저용량군 52주 및 중용량군 44주 결과에 대하여 각기 발표한 바 있다. 이번 학회에서는 저용량군과 중용량군의 52주 결과 및 고용량군의 24주 데이터를 발표하였다.
이번 학회 발표 자료에 따르면, 중용량군은 52주 관찰 결과에서 NG101 투여 이후 항-VEGF 주사 횟수가 투여 전 대비 89% 감소하여 저용량군에서의 결과와 일관되게 우수한 효능을 보여주었다. 고용량군 역시 저용량 및 중용량군과 유사하게 NG101 투여 후 항-VEGF 주사 횟수를 획기적으로 감소시켰으며 NG101 투여 이후 24주간 피험자들은 평균 0.5회의 항-VEGF 주사만 필요하였다. 또한 고용량 코호트의 경우 피험자들의 치료 전 평균 시력은 국내 시력표 기준 약 0.30(ETDRS 약 59 letters) 수준이었는데 치료 24주 후엔 약 0.44에 해당하는 수준(ETDRS 약 67 letters)으로 개선되어(ETDRS 기준 평균 약 8글자 개선) 아직 초기 결과이지만 NG101의 용량 증가에 따라 시력개선 효능이 증가하는 경향성이 관찰되었다. 이와 더불어 망막 구조 관련 지표에서도 고용량군에서 더 우수한 결과가 나타나는 경향성이 관찰되었다.
현재까지의 결과를 통해 NG101 은 단 한 번의 투여로 연간 약 8-10회가량 항-VEGF 주사를 맞아야 하는 환자들의 투여 부담을 획기적으로 줄일 수 있을 것이라는 기대를 임상 시험을 통해 증명하고 있다. 안전성 측면에서도 용량 증가에도 불구하고 모든 환자군에서 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 약물과 관련된 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다. 엘리시젠은 추후 장기추적관찰을 통해 NG101의 유효성과 안전성을 계속 조사해 나갈 예정이다.
회사 관계자는 임상 1/2a 모든 코호트에서 일관성 있게 긍정적인 유효성 및 안전성 데이터를 확보함에 따라 FDA와 임상 2b상 진행을 위한 Type-B 미팅을 완료했으며, 이를 바탕으로 후속 임상 준비를 본격화하여 2027년 상반기 임상 2b 승인 계획이라고 밝혔다. 엘리시젠의 NG101은 미국 FDA로 부터 패스트트랙(Fast Track) 품목으로 지정된 바 있다.
NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자 치료제다. 글로벌 시장에서 연 매출 약 13조 원을 달성하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV8 벡터에 탑재해, 단 한 번의 망막하 투여만으로도 망막세포에서 장기간 항-VEGF 단백질을 발현시키도록 설계되었다. 특히 엘리시젠이 자체 개발한 CAT311 프로모터 플랫폼 기술이 적용되어 기존 AAV 유전자 치료제 대비 매우 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현과 우수한 치료 효과를 나타내는 것이 특징이다. 이는 반복적인 안구 내 주사가 필요한 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 접근법으로 평가된다. 이러한 기술력을 바탕으로 지난 2025년 6월 NG101은 국가신약개발사업단(KDDF)의 임상지원 과제로 선정되어 개발의 신뢰성과 속도 측면에서 중요한 동력을 확보한바 있다.
김종묵 대표는 “당사가 개발한 NG101은 저용량군부터 고용량군까지 일관되게 단회 투여만으로도 항-VEGF 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있다는 임상적 가능성을 글로벌 안과학계 및 비즈니스 파트너들에게 널리 알리는 기회였다”며, “내년 초 미국 임상 2b상 승인을 위한 준비를 진행하고 있다.”라고 전하였다.
한편, 엘리시젠은 리드 파이프라인 NG101과 관련하여 2020년 체결된 공동개발 계약을 기반으로 최대주주이자 파트너사인 이연제약과 함께 개발을 진행하고 있다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산 및 공급을 담당하고 있으며, 이연제약이 신규 구축한 충주공장 GMP 시설에서 향후 상업화 생산 시 유전자 치료제를 생산할 계획이다. 엘리시젠의 연구개발 및 임상 역량과 이연제약의 GMP 생산 인프라가 결합된 양사의 협력 구조는 개발부터 상업화 생산까지 각각 전문화된 영역에서 안정적인 의약품 공급 및 관리 체계를 제시할 수 있다는 점에서 강점으로 평가된다. 엘리시젠은 올 초 시리즈 C를 통해 약 400억원의 자금을 성공적으로 유치한 바 있다.
[사진: AAO 2026에서 엘리시젠 임상 1/2a상 데이터를 발표중인 엘리시젠 NG101 임상 연구책임자(PI) 로버트 시스크(Robert A. Sisk) 박사]
